资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
尼达尼布新临床研究SENSCIS临床试验达到主要终点
突破性研究有望为努南综合征婴儿带来新疗法
探索干细胞治“夜盲症”,温医大金子兵教授获省自然科学一等奖
Bruce Booth:设计临床试验要注意这4点!
中国学者新发现:母亲遗传的基因功能改变罕见病有望被阻断
Nomacopan治疗大疱性类天疱疮获得积极的2期临床数据
研究发现过去未知的新细菌,竟会引起重症肌无力
基因疗法成功切断亨廷顿病中破坏神经元的蛋白质的产
Lumasiran治疗原发性高草酸尿症的3期ILLUMINATE-B儿童研究启动
鉴别出胶质母细胞瘤的致命“弱点” 有望开发出新型靶向性疗法
诺华公布多发性硬化症新药最新数据分析
O药一线治疗胶质母细胞瘤3期临床失败 销量不及K药成定局?
辉瑞收购Therachon 开发侏儒症创新疗法
新药可减少亨廷顿病患者毒性蛋白
SRK-015针对SMA的2期临床试验开始患者给药
Risdiplam数据显示治疗广泛SMA患者安全有效
Lancet:治疗儿童癫痫的新型疗法
JEM:新研究揭示新型免疫缺陷疾病
山医大一院首次成功完成罕见病—庞贝氏病患者酶替代治疗
多发性硬化症有望康复?“唤醒”此蛋白是关键
渤健于AAN年会上发布数据肯定Spinraza®(诺西那生钠)更长期治疗的安全性和耐久性
诺华基因疗法再传捷报 有望治疗更多脊髓性肌肉萎缩症患者
罕见病患儿有了进食“绿色通道”
交通相关空气污染会加重肺动脉高压
A型血友病患者采用emicizumab预防出血的效果和安全性
新的ALS基因表达图谱为疾病进展提供了前所未有的细节
Amicus基因疗法治疗庞贝氏症获得积极临床前结果
ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性(RP)快速、显著、持续提高视力
Human gene therapy:基因疗法治疗地中海贫血症效价分析
OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDT)成功减少患者输血需求
<
...
30
31
32
33
34
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部