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阵发性睡眠性血红蛋白尿症药物拟纳入优先审评
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，21款IND获批，3款进入3期临床
黄疸不退、顽固瘙痒……这种小儿肝病极易误诊，专家详解诊疗要点！
受试者招募丨婴儿型庞贝病GC301腺相关病毒注射液临床研究
关于 CharcotMarie-Tooth 病（腓骨肌萎缩症）的研究（2019年）
情暖黄山，与爱“童”行——长三角第二届罕见病儿童轮椅登黄山公益活动在黄山风景区成功举行
中国罕见病药物临床试验10 年现状分析：基于《第一批罕见病目录》
生长激素治疗对55名分子诊断的Silver-Russell综合征的身高和体重指数的长期影响
神经纤维瘤 阿拉杰里综合征新药获批：一周罕闻
关爱儿童婴儿痉挛症公益项目正式启动！
国内又一款AAV基因疗法IND获批
刚刚，北海康成引进的IBAT抑制剂「氯马昔巴特口服溶液」在中国获批
全基因组CRISPR筛选，发现多发性骨髓瘤治疗新靶点
发作率降低96%！Donidalorsen预防遗传性血管性水肿(HAE)的研究取得积极进展
α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）新药INBRX-101获FDA快速通道指定
特发性肺纤维化2a期临床试验完成首位患者给药
脑海绵状血管畸形临床研究完成首批受试者给药
FDA授予MP1032孤儿药资格认定，用于治疗杜氏肌营养不良
电视剧里这种只发于女性的罕见病真的存在吗？｜全球淋巴管肌瘤病关爱月
圣因生物首款PCSK9 siRNA药物在澳大利亚完成首例受试者给药
降低近九成脑部病灶！赛诺菲单抗达2期试验主要终点，治疗多发性硬化症
她是大小胸，左A右D，罪魁祸首原来是波兰综合征
“救命药”醋酸氢化可的松片一药难求，价格飞涨十倍！
两款AAV基因疗法分别获RMAT、ILAP认证，加速治愈溶酶体贮积症进程
辉瑞新型血友病疗法III期临床研究达到主要终点
艾码生物在研管线ER2001获得FDA孤儿药资格认定
这种病毒90%的人都有感染，不仅诱导染色体断裂，还引发多发性硬化症
患罕见病无法正常发声，国际知名女星宣布取消所有演出
又一家罕药公司裁员 共济失调新药进展更新：一周罕闻
激溯百年风云 致燃中国力量—威尔逊氏病111周年纪念研讨会在成都举行
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