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罕见病用药进入优先审评审批通道
FDA批准罕见黏多糖贮积症新疗法
罕见病用药上市提速,临床急需药品有条件批准上市的技术指南 (征求意见稿)发布
FDA为15项临床试验提供拨款以刺激罕见病产品开发
FDA批准治疗杜氏肌营养不良症的新药临床研究申请
CFDA药审中心公布第二十五批优先审评药品注册申请名单,3个是罕见病用药
Wilson病全球创新药获FDA快速通道认定
罕见病政策法规(社保、公益篇)
罕见病政策法规(诊疗篇)
FDA批准首个治疗嗜酸性肉芽肿性血管炎的药物
罕见病政策法规(药物篇)
孤儿药定价:消除迷思和误报
全球首个治疗腓骨肌萎缩症药物FDA三期临床进展顺利 ,天士力有望加速罕见药中外双报进程
$30亿重磅新药问世,FDA豪批多款罕见病新药
夏尔公司基因候选疗法SHP654(BAX 888)获得治疗A型血友病的孤儿药地位
“仿制药指导目录” 对罕见病的宣战?
FDA批准治疗Erdheim-Chester病患者的首个疗法
首款!FDA今日批准治疗儿童和成人MPS VII患者的创新疗法
FDA授予PBI-4050治疗特发性肺纤维化的快速通道地位
CAR-T&罕见疾病治疗的未来
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
FDA批准全身型重症肌无力重磅新药
FDA推动孤儿药资格审批流程再升级
FDA授予AMX0035治疗ALS的孤儿药地
治疗恶性高热的孤儿药——丹曲林钠
Amicus疗法公司宣布Galafold™在加拿大获批治疗法布雷病
FDA局长:加强患者在FDA监管工作中的参与程度 | 美国患者参与咨询委员会成立 Patient A
CBIO的B型血友病药物获得FDA授予孤儿药称号
石药集团抗肿瘤药「盐酸米托醌脂质体」获美国FDA孤儿药资格
Soliris ® 再获3项新专利,专利保护延长至2027年
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