资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
多发性骨髓瘤(MM)新药!美国FDA授予BCMAxCD3双特异性抗体elranatamab突破性疗法
直播 | 罕见病科研大会开幕式直播预告
短肠综合征患者关爱中心正式成立!
罕见病科研大会即将开幕,瑞鸥基金会邀您共话罕见病科研及转化医学
Astellas的基因疗法再次受到打击
罕见病新药赛道火热,中外上市日趋“零时差”,“超罕”保障引关注
武田消化领域的创新药物Teduglutide首度亮相
Anavex治疗脆性X综合征新药!获美国FDA孤儿药资格认定
The BMJ:商业资助医学教育的做法一直是推销术
骨髓增生异常综合症(MDS)相关贫血新药!红细胞成熟剂Reblozyl一线治疗3期临床获得成功!
多款罕见病药物被“北京普惠健康保”纳入特药保障范围
基因编辑疗法治疗镰刀型细胞贫血症完成首位患者给药
上海科技大学李磊团队发现渐冻症突变基因调节DNA损伤修复
美国食品和药物管理局推迟对Amicus的庞贝病候选生物制剂许可申请审查
first-in-class CD45单抗血液癌III期研究成功,即将申报上市
首仿!凯莱天成「艾格司他胶囊」获批上市
人福氯巴占可及医院一览
国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND研究正式启动
含valosin蛋白疾病的基因型-表型相关性
ASO候选药物引进国内,用于治疗ALS渐冻症
毕井泉:鼓励罕见疾病药物研发,需研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策
疗效显著!荣昌生物「泰它西普」完成重症肌无力2期研究
庞贝病Centyrin-siRNA偶联物疗法获FDA儿科罕见病资格认定
重磅!药物临床试验方案审评工作规范(征求意见稿)发布!
我国药品附条件批准程序实施情况及相关思考
世界儿童日公益广告拍摄招募 | 罕见群演
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症靶向新药!反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药!已在美国获批!
原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定
肝肾综合征多肽治疗药物获FDA孤儿药资格认定
<
...
31
32
33
34
35
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部