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阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗法获FDA孤儿药资格认定
罕见病照护成本高昂 专家建议纳入长护险保障
罕见病救命药氯巴占片上市！全球最低价格！
速递！原启生物GPRC5D靶向CAR-T产品获FDA孤儿药资格
速递！强生“first-in-class”双抗获FDA加速批准
全球首款BCMA/CD3双抗获FDA批准上市
Canavan病基因疗法临床试验完成8位患者给药
治疗戈谢病！天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定
过半罕见病用药纳入医保，未来医保调整还将适当倾斜
2023常州惠民保医保目录外35种特定药品报销标准
27年来第三款！渐冻症新药在美国获批，加拿大一盒卖116万
“全球最低价格”！孩子们用上便宜的“救命药”
天泽云泰的基因替代疗法再获FDA罕见儿科疾病认定
欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查
科学家发现一种新型RNA作用靶点和工具来帮助抵御人类过早衰老
FDA 将渤健的 Tofersen 新药申请的审查期延长 3 个月
国家医保局：特别昂贵的罕见病药品暂无法纳入医保
辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企，总金额超千亿！
渐冻斗士蔡磊：被倒计时的生命，我要怎么破局？
CHMP建议给予Spesolimab作为泛发性脓疱型银屑病发作同类首创治疗药有条件的上市许可
学习能力下降，生活技能减退，走路易跌倒，竟是患上ALD
FDA批准渐冻症治疗新药——AMX0035（苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂）上市
210万美元的天价AAV药物早期论文被撤稿，还曾出现两名患者死亡
速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市
Onasemnogene abeparvovec治疗脊髓性肌萎缩III期SPR1NT试验
美国食品和药物管理局历尽坎坷批准ALS新药
恒瑞特发性肺纤维化新药启动临床
抗CCR4抗体「莫格利珠单抗」在中国获批
先声药业：伊布替尼首仿获批上市
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