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QR-421a治疗Usher综合征的1/2期试验完成首名患者给药
获欧盟委员会支持，首款β地中海贫血症基因疗法今年有望上市
Dasiglucagon治疗先天性高胰岛素血症的3期试验完成首名患者给药
NUP160是不是致病基因？13年后终于找出真相
研究表明，增加MFN1蛋白水平可以逆转小鼠体内CMT2A的特征
基因突变“抵御”脂肪肝并确保疾病更好的预后
儿童生长激素缺乏症新药！新型长效生长激素TransCon hGH
箭头制药公司申请启动ARO-AAT治疗罕见肝病的2/3期临床试验
DCCR治疗小胖威利综合征3期试验的DSMB审查获得积极结果
Troriluzole治疗脊髓小脑性共济失调的3期试验招募首名患者
个性化用药有望改善克罗恩病患者的治疗
科学家揭示人胚胎干细胞自我更新奥秘
NurOwn细胞疗法治疗多发性硬化症的2期试验招募首名患者
婴儿猝死综合征病因查明
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Facio计划利用实际患者数据改善对FSHD临床试验设计
Gastroenterology：根据炎症信号分析克罗恩氏病的发病原因
这种无药可治的疾病 意外找到了新药
艾地苯醌对减缓DMD患者呼吸功能丢失有长期疗效
科学家找到提升基因编辑治疗罕见肌病效率的方法
优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验
三联疗法治疗囊性纤维化患者的3期研究达到主要终点
患者自身细胞可能是治疗克罗恩病的关键
尼替西农增加白化病患者体内黑色素水平
Crysvita®（Burosumab）治疗X-连锁低磷酸盐血症患儿3期研究报告64周积极结果
新型基因疗法有望治疗罕见眼病
中国牛人新发现！基因编辑小剪子，有的严重脱靶
Brain：科学家发现治疗多发性硬化的新机制
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