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辉瑞3天内官宣收购两家罕见病药企，总金额超千亿！
115 亿美元引进！默沙东肺动脉高压药关键 III 期临床结果积极
荣昌生物泰它西普获美国FDA孤儿药资格认定，治疗重症肌无力
国内AAV基因治疗竞争格局
BioMarin再战美国市场，FDA接受其AAV基因疗法BLA申请以治疗成人严重性血友病A
美国miRecule公司与赛诺菲达成战略合作，加速发现和开发治疗FSHD的RNA疗法
中央专项彩票公益金支持罕见病诊疗能力提升项目启动
药审改革篇：中国医药“新”势力全速崛起
脊髓性肌萎缩症AAV基因疗法获得临床试验默示许可
4.8亿元！阿斯利康确认收购这家罕见病药企
3个月大宝宝头小，眼睛宽大，面色苍白，可能是患上这种罕见病
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世界首个肌萎缩基因治疗报批了法BLA
1型SMA新药GC101获临床试验默示许可
庞贝病底物还原疗法获FDA孤儿药资格认定
《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则（征求意见稿）》发布
《安徽省医疗保障局关于调整基本医疗保险门诊慢特病病种及门诊用药目录的通知（征求意见稿）》公开征求社会
首个A型血友病基因疗法！BioMarin在美国重新提交Roctavian(valrox)上市申请!
“渐冻症”新药！美国FDA批准Relyvrio（PB-TURSO)：显著降低死亡风险!
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！罗氏/Sarepta在美国提交SRP-9001上市申请!
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在日本获批：治疗≥2岁Dravet综合征患者！
终止动物试验授权的FDA现代化法案在美国参议院获得一致通过
研究发现多发性硬化症严重程度的新预后标志物
邦耀生物成功召开治疗β-地中海贫血的基因疗法产品"BRL-101"研究者会议
江西省人民医院成立罕见病诊治中心
新一代靶向KCNQ2通道抗癫痫药物治疗罕见突变型癫痫研究获进展
《自然·医学》：早治疗是脊髓性肌萎缩症患儿的生命线！
1粒卖近300元，这款罕见病药要退出中国市场
速递！罕见病新药「曲恩汀」在中国申报上市
客观缓解率达100%！科济药业公布BCMA靶向CAR-T产品2期临床新进展
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