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神经和肌肉不合拍，会导致什么罕见病？
全球首例α-地贫患者经基因治疗成功脱离输血依赖，由华大基因旗下公司与解放军九二三医院合作
一次性基因疗法获FDA快速通道资格，治疗杜氏肌营养不良症
硫唑嘌呤加泼尼松可能是ANA阳性免疫性血小板减少症（ITP）的好选择
罕见病数据的共享利用和隐私保护
LPI患者重大突破！创造性行异基因造血干细胞移植，成功治愈1例LPI罕见病患儿
全世界只有2个男孩患有这种罕见病，两家人成立了基金会想要攻克它！
天泽云泰又一款基因治疗产品IND获得受理
总反应率高达100%！ NXC-201首次验证CAR-T疗法在AL淀粉样变性中的治疗潜力
蓝鸟生物镰状细胞病（SCD）基因疗法Lovo-cel向FDA递交上市申请
全球首例！北京协和联手东莞春富，成功治愈LPI罕见病儿童
渐冻症新药！首款靶向SOD1突变反义核苷酸疗法获批上市
《为你喝彩》我命由我不由天！虽为“玻璃人”他却靠意志救活自己
“蝴蝶宝贝”的山村“私教课”
尼曼匹克病患者：盼望唯一用药续约医保！
ASO与siRNA将在ATTR展开竞争！阿斯利康/lonis公布Eplontersen 3期研究详细
信念医药：血友病B基因疗法完成三期注册临床试验受试者给药
伟德杰生物IL-6R抗体2a期试验获积极结果
曙方医药1.24亿美元引进！杜氏肌营养不良新药在中国申报临床
pegcetacoplan治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）遭遇失败
让“罕见”被看见，这支医疗团队一直在路上
可恢复肌肉功能SMA新药NMD670将开展2期临床试验
武汉同济医院罕见病诊疗与研究中心成立
腓骨肌萎缩症（CMT）患者招募
氧嘌呤醇获FDA孤儿药认定：治疗常染色体显性遗传性多囊肾病
第二届全国免疫出生缺陷学术大会暨全国儿童免疫论坛邀您参会
西北地区罕见病儿童助学金项目开放申请，每年1000元
DMD基因治疗药物的Pre-IND申请获得美国FDA受理
罕见病药房PANTHERx Rare宣布将推出用于治疗威尔逊病的CUVRIOR
罕见皮肤病新药圣利卓®获CDE突破性疗法认定
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