资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
局部外用基因疗法上市申请获FDA受理,治疗罕见皮肤疾病
尼古丁通过胞外囊泡-miRNA加重内皮功能障碍和动脉粥样硬化
基因疗法可让全色盲儿童部分恢复视锥细胞功能
视神经脊髓炎谱系疾病的补体靶向药物创研
中国多灶性运动神经病诊治指南
阵发性睡眠性血红蛋白尿症靶向C3的演变与发展
亚太地区预防性应用emicizumab治疗血友病A:一项随机研究(HAVEN5)
多中心Castleman病药物疗效与安全:基于临床证据的系统综述
先天性寨卡综合症的死亡率
肝豆状核变性急症病例分享:诊断和治疗
通过Satralizumab治疗缓解视神经脊髓炎中疼痛性强直性癫痫发作
总是不自主的舞蹈?你以为的开心背后其实是罕见病--亨廷顿舞蹈病 !
Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的疗效(ACTIVATE试验)
A型血友病当前治疗和新疗法的免疫原性
临床一例具有Castleman病特征的POEMS综合征罕见病例
利妥昔单抗通过消除视神经脊髓炎患者AQP4特异性生发中心的活性发挥作用
21-羟化酶缺乏导致的典型先天性肾上腺增生患儿在肾上腺发育期间及以后的生长特点
非朗格罕组织细胞增多症患者合并髓系肿瘤的概率
红细胞可能是镰刀状?详解镰刀型细胞贫血病诊疗指南
肾上腺髓质功能低下预示典型先天性肾上腺增生婴儿的急性疾病
邦耀生物基因治疗地中海贫血患儿脱离输血依赖已超过2年
“渐冻症”疗法获优先审评资格;礼来就3D打印药物达成合作
阿斯利康「依库珠单抗」在中国递交新适应症上市申请
金春林:价值医疗驱动医保支付可持续发展
辉瑞携3家同行攻关DMD基因疗法不良事件
3款肌萎缩症药实现全年龄段人群覆盖,竞争全面升级!
FDA公布神经退行性疾病药物5年行动计划
艾伯维“修美乐”替代加速,Skyrizi和Rinvoq组合今年已获FDA的5项批准
专家呼吁提升高效罕见病药物可及性 更早惠及多发性硬化患者
“渐冻症”新药将患者死亡风险降低70%;默沙东投资新疗法
<
...
35
36
37
38
39
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部