资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
Zevra公司宣布已递交KP1077治疗发作性睡病的IND申请
首款CRISPR的基因编辑疗法完成向FDA滚动提交BLA
被FDA搁置临床试验1型肌营养不良症新药AOC 1001有望重新启动
杜氏肌营养不良症干细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
罕见疾病创新药重磅利好!CDE加速审评规范出炉
志愿者们看这里!公益项目学习机会来啦
科学家揭示了改善动脉粥样硬化斑块易损性的新机制
罕见靶点!KMA CAR-T疗法进军多发性骨髓瘤
代购罕见病药品氯巴占案一审宣判:“铁马冰河”免于刑事处罚
辉大基因眼科基因治疗药物获FDA孤儿药资格
耳科双载体AAV基因疗法获孤儿药资格认定
罕见眼科疾病基因治疗药物获FDA孤儿药资格
Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动
即将开营!罕罕漫游北京站来啦~ 与罕见病公益爱心大使贾乃亮携手同游北京环球影城!
利用人工设计的DNA药物有望延缓几乎所有的肌萎缩性脊髓侧索硬化症患者的瘫痪
蓝鸟生物:业绩发布,基因疗法lovo-cel提交BLA推迟
iPS细胞疗法治疗杜氏肌营养不良症临床试验在美国FDA获批
雷特综合征基因疗法临床在美获批
为救儿女成立罕见病公司的他再创奇迹 | 罕见病疗法全球首批
锦篮基因庞贝病AAV基因疗法IND获批
一个 45 岁的男人决定“打光最后一颗子弹”
长沙市妇幼保健院成功紧急救治血红蛋白仅为21g/L的罕见病患儿
Ionis制药宣布,治疗ATTRv-PN的为期66周3期试验获得积极结果
GM1/GM2神经节苷脂贮积症药物获多个资格认定
2022年法布雷病诊疗新进展
首个治疗AMD的RNAi疗法完成首例患者给药,一览国内外管线布局
STAR Protocols|夏青团队发表工程化 “tRNA—酶” 正交系统治疗罕见病的实验方案
作为ALS的潜在疗法,NurOwn获得FDA咨询委员会会议机会
祝贺!这款突破性疗法迎来全球首批
约370 万美元!英国NICE 批准超罕见病基因疗法
<
...
36
37
38
39
40
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部