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血友病基因疗法前赴后继 UniQure改良版药物激活31%血凝因子
基因再治两患者 Solid三月出结果
12亿美元合作推动3期肺动脉高压疗法早日上市
治疗视神经脊髓炎谱系疾病的免疫靶向药物,你都了解吗?
新发现有望治疗神经退行性疾病
致命罕见病有望迎来首款基因疗法,已启动临床试验
研究人员识别有望用于ALS诊断和预后的蛋白质
澳大利亚罕见病患者可免费获得救命特效药
靶向异常信号提示治疗罕见儿童血液病的新方法
血小板减少症新药!Dova公司第二代TPO-RA药物Doptelet治疗ITP新适应症在美进入审查
新疗法有望减少肌营养不良中的肌肉丢失
使用“ALS芯片”测试新药物
聚焦「眼科罕见病」研发基因治疗药物,「纽福斯」想让千万眼遗传病患者受益
Nat Immunol:新发现!盐分或是诱发多发性硬化症的因素之一
降低突变蛋白水平可恢复亨廷顿舞蹈症小鼠认知功能
早期治疗可能有助于逆转罕见病中的自闭样行为
基因疗法治疗罕见失明取得突破
调节小胶质细胞活性可以减少神经退行性疾病中的破坏性炎症
研究有望为儿科脑肿瘤提供新法
降低患者残疾程度 罕见病新药3期结果优良
新的雌性小鼠系有望帮助研究人员测试基因疗法
新研究提示亨廷顿舞蹈症潜在疗法
基因疗法有望治疗共济失调
亨廷顿氏症或许在患者出现症状之前就已经“悄悄”发生了!
研究人员识别出治疗两种疾病的潜在新药靶点
囊获10项在研基因疗法,Amicus拓展罕见病管线
强生肺动脉高压药物Opsumit治疗门脉性肺动脉高压(PoPH)III期临床获得成功,显著改善肺血管
强大分子为神经退行性疾病的治疗带来新发现
研究人员发现多发性硬化症的新亚型
基因疗法治疗罕见视网膜疾病新进展
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