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靶向治疗罕见病的新希望-离子通道TRPML1
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庞贝病新药Nexviadyme二代酶替代疗法获欧盟COMP推荐批准
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“罕见并美丽着”展示墙 | 患者照片征集
重磅！CDE公开征求《组织患者参与药物研发的一般考虑指导原则（征求意见稿）》
官宣 | 关爱从了解开始，「罕爱之家」正式上线
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中国学者参与团队利用人工智能发现“渐冻症”治疗新靶点
遗传性血管水肿(HAE)新药！武田Takhzyro(拉那芦人单抗)2-12岁儿科3期临床
内分泌罕见病——低血磷性佝偻病
同为肌肉萎缩，脊髓性肌萎缩症和渐冻症大不相同！
CDE官网显示：诺华的SMA基因治疗药物拟纳入突破性疗法
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国家药监局综合司关于进一步加强外资企业服务工作的通知
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AAV基因治疗领跑者，BioMarin罕见病深度布局
罕见病药物巨大政策利好！《临床急需药品临时进口工作方案》发布
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两部门发布氯巴占临时进口方案 50家医院可使用
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全球首个治疗成人嗜酸性肉芽肿性多血管炎的生物制剂在中国上市
诺华引进Precision基因编辑工具，用于开发潜在镰状细胞治疗药物
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