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X连锁肾上腺脑白质营养不良药物获孤儿药资格认定
诺华FIC补体药物Iptacopan再次获得中国国家药监局突破性治疗药物认定，用于治疗PNH
首个Friedreich共济失调药物获FDA批准
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定
真菌性角膜炎药物获FDA孤儿药资格认定
家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA快速通道资格认定
CRISPR-Cas12a的β-地贫疗法获FDA孤儿药认证
“渐冻人”口服新药！三菱田边Radicava ORS(依达拉奉口服混悬剂)获美国FDA批准!
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定
肥大细胞增多症反义疗法获FDA孤儿药资格认定
滤泡性淋巴瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定
基因疗法治疗该罕见神经疾病获FDA孤儿药资格认定
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定
首款结节性硬化症外用凝胶在美获批
α-1抗胰蛋白酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定
首个治疗CDKL5缺陷症药物在美获批
基于真实世界证据，FDA批准诺华PI3K抑制剂
丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得欧洲药品管理局（EMA）孤儿药资格认定
科金生物宣布针对丙酮酸激酶缺乏症细胞疗法取得孤儿药资格认定
CRISPR基因编辑TCR-T疗法获FDA孤儿药认证
2022年11种基因疗法有望获得美国FDA批准或递交监管申请
GM2神经节苷脂贮积症口服小分子药物获FDA孤儿药资格认定
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA快速通道资格认定
转甲状腺素蛋白淀粉样变性反义药物获FDA孤儿药资格认定
罗氏CD20xCD3双特异性抗体获美国FDA授予孤儿药资格!
肌管和中心核肌病反义疗法获FDA快速通道资格认定
多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予三特异性T细胞激活疗法HPN217快速通道资格(FTD)!
囊性纤维化反义疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
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