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2024全球罕见病科研论坛向科研机构发出合作邀请
法布雷病国产基因新药获批临床
协和张抒扬教授罕见病多学科诊疗团队落地港大深圳医院；多个眼科罕见病迎新进展；渐冻症临床研究患者招募中
已正式实施！罕见病用药被列入鼓励类产业目录
Dr.X | 血管性血友病患者在期待中忍受煎熬
云南省政协委员、安宁市职业高级中学教师白惠莲：呼吁将这一罕见病纳入医保！
国内首个MAS多学科会诊团队在浙大儿院成立
刘丽：诊疗协作助推罕见病的早期诊断与治疗
华山医院完成针对成人晚发型庞贝病基因疗法首例受试者给药
ANX005：革新格林-巴利综合征治疗的前沿单克隆抗体疗法
亘喜生物FasTCAR-T新适应症在美国获批临床，针对多发性骨髓瘤！
十家医疗机构宣布通过多中心合作推动儿童罕见病发展 罕见病信息网 2024-01-29 19:23 发
士泽生物临床级iPSC衍生细胞治疗渐冻症临床研究正式启动
全球治疗方法盘点之面肩肱型肌营养不良症
22亿美元！赛诺菲收购罕见病新药
浙江省人大代表叶人：建议设立罕见病诊断医院，实现罕见病儿童在当地就医和享受医保待遇
两会进行时，代表委员为罕见病发声；六款罕见病药物迎新进展；赛诺菲22亿美元收购罕见病新药
探索肌萎缩性侧索硬化症的新疗法：理解疾病机制与治疗前景
Alagille综合征：揭示罕见病的自然病史与治疗新视角
FDA授予Revascor罕见儿科疾病认定，用于治疗儿童先天性心脏病丨柯西国外资讯
国谈药落地“最后一公里”的上海解法
维亚臻siRNA疗法III期临床完成入组，用于治疗罕见血脂异常
重症肌无力等4种罕见病纳入江西省门诊慢特病管理
诺奖得主、基因编辑技术先驱拟开发罕见病治疗通用策略
罕见病义诊即将召开；5个罕见病迎来新进展；CDE再发罕见病相关指导原则 | 壹周罕见药闻
2024年第一弹，《全国DMD诊疗医院及专家名录》新增 85 条专家信息
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
脊髓性肌萎缩症（SMA）的联合治疗：从Nusinersen到Zolgensma®，再到Risdipl
碱基编辑疗法的突破：治愈血红蛋白病的全球首例
衡水市医学会内科学分会罕见病学组成立大会暨第一届学术会议成功召开
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