资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
新型的研究性凝血因子疗法3期研究呈积极结果
脑海绵状血管畸形临床试验研究新进展
原发性胆汁性胆管炎2b/3期试验完成首位患者随机分组
法布雷病疗法三期临床试验结果
Barth综合征治疗方法最新进展
原发性胆汁性胆管炎临床试验新进展
首个GM2神经节苷脂贮积症双顺反子基因疗法生物标志物数据
尼曼匹克病C1型的3期研究最新进展
黏多糖贮积症II型全球3期临床试验新进展
阵发性睡眠性血红蛋白尿症尿抗补体药物I 期临床试验中期阳性结果
黏多糖贮积症基因疗法研究新进展
CAN106注射液在中国Ⅰb/ⅠⅠ期临床试验完成首例PNH患者给药
苯丙酮尿症创新口服药物研究
丙酮酸脱氢酶缺乏症研究进展
庞贝病口服疗法临床试验新进展
ALS细胞疗法的3期研究结果
增殖性玻璃体视网膜病3期试验新进展
杜氏肌营养不良症新型嵌合细胞疗法研究新进展
镰刀型细胞贫血症基因疗法1/2期试验结果公布
局灶节段性肾小球硬化研究新进展
SLCA13A5缺陷相关癫痫基因疗法临床前数据
亨廷顿舞蹈症反义药物临床试验最新进展
原发性血小板增多症2期研究积极数据
吕建新团队报道线粒体遗传代谢病致病新机制及治疗新策略
全身性重症肌无力3期积极结果
α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病最新临床结果
特发性睡眠增多研究新进展
α-1抗胰蛋白酶缺乏症最新临床数据
软骨发育不全药物研究新进展
法布里病治疗迎来新曙光:Sangamo公布创新基因疗法最新 1/2 期STAAR临床数据
<
1
2
3
4
5
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部