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今年第6款罕见病新药Daybue获FDA批准，又是首款
2023年全国两会，13名代表委员热议罕见病话题
每天一块钱，让“力所能及”伸向更远 ｜ 月捐人故事
RNA疗法“孤儿药”开启认定，能否为罕见病治疗带来新变革？
全国政协委员彭军：建立多层次的罕见病医疗、用药和社会保障机制
2023年罕见病诊疗和支付准入国际论坛成功召开
2023年中国罕见病患者组织春季能力建设培训会暨患者组织年会报名开启
“三医”协同，让罕见病患者“病有医、医有药、药有保” ｜ 两会健康策
法布里病开启基因疗法时代
多肽攻克罕见病！ 首个治疗Rett综合征的药物DAYBUE（曲非奈肽）获FDA批准上市
DMD“造肌”干细胞疗法GIVI-MPC获得FDA孤儿药称号
诺华FIC补体药物Iptacopan再次获得中国国家药监局突破性治疗药物认定，用于治疗PNH
首个Friedreich共济失调药物获FDA批准
毛华伟教授：站在罕见病患者视角去思考，与他们共情
神经退行性疾病的新希望：唤醒“沉睡”的神经干细胞
Nexcella即将公布CAR-T疗法治疗多发性骨髓瘤（MM）和轻链淀粉样变性（AL）积极临床数据
“三医”联动，破解罕见病难题 | 两会健康策
AskBio宣布AAV基因疗法AB-1003获欧盟孤儿药物称号
全国政协委员霍勇：完善罕见病创新药品医保准入和多层次医疗保障
全国政协委员蔡威：保障罕见病患者特医食品及用药需求
默沙东百亿收购不负预期！肺动脉高压新药Sotatercept全部3期临床试验数据公布
全国政协委员刘艳玲：建立中国式罕见病保障制度
AAV+CRISPR的基因疗法成功改善亨廷顿症猪的行为特征
BioMarin的AAV基因疗法再遭FDA推迟上市
百万美元并非基因疗法标配，美国或大刀砍向高价药
ALS：最有望获得成功治疗的神经退行性疾病
FDA药物评价和研究中心发布促进罕见病药物开发最新进展
17款获批IND，多款启动临床，1款进入3期，国内AAV基因疗法步入爆发前夕
一种良性的遗传性肝病——Dubin-Johnson综合征
全国政协委员蔡威：部分罕见病药价格高，建议纳入政策性商保
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