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再受挫！Astellas基因治疗临床试验又双叒叕被叫停
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二〇二二年国家医保目录调整方案征求意见 更多罕见病药品有望进医保
一次注射，长期有效，诺奖团队开发的LNP递送的体内CRISPR疗法最新临床数据给力
鲁先平：“向难而行”做原创新药
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CDE发布《药物临床试验期间方案变更技术指导原则（试行）》
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多家药企加速进军罕见病领域
肝豆状核变性病创新疗法！阿斯利康ALXN1840 3期临床疗效显著：快速持续显著改善组织中的铜动员!
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特殊腱生蛋白或能抑制细胞被膜的再生 有望帮助开发治疗多发性硬化症的新型疗法
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骨髓纤维化(MF)新药！在JAK抑制剂初治患者中疗效显著!
Alnylam制药公司又一重磅产品获批， ATTR淀粉样病症患者迎来福音
当细胞疗法碰撞基因编辑技术！
天津医科大学刘强团队发现神经免疫疾病多发性硬化症新机制
全球第5款siRNA药物获FDA批准，用于治疗多发性神经病
至善唯新B型血友病原创靶标基因疗法临床试验申请获受理
医保目录调整将启动，专家：罕见病药或成谈判热点
成功利用人脐带血间充质干细胞治愈一名重症肺动脉高压患者
胡善联：关注地贫灾难性支出，全社会视角多维度解决负担难题
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