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全球首批！“渐冻人”症迎来创新疗法
首个！FDA批准用于多发性硬化的外骨骼机器人
共治有道，“步”入新时代 ——渤健多发性硬化高峰论坛暨氨吡啶缓释片上市会圆满召开
两种罕见心肌病基因疗法最新进展
系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
重症肌无力药物在美获批
亨廷顿舞蹈病治疗出新
发现阿斯利康COVID-19疫苗接种导致吉兰-巴雷综合征发病率增加
先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
百时美施贵宝超40亿美元收购Turning Point，“渐冻人症”疗法在中国获批
中国首份罕见病患者健康信息素养白皮书背后：SMA患者如何浮出？
黏多糖贮积症Ⅲ型尚无特效药，呼吁加快药物研发！
罕见病BHD综合征诊治难题怎么破？中国科大附一院发出安徽声音！
山东大学齐鲁医院神经罕见病团队发表系列论文报告可治性罕见肌病新研究
白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者
BCMA CAR-T细胞疗法！欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛)：治疗多发性骨髓瘤(MM)！
重庆成立肿瘤罕见病疑难病专业委员会
首个生物经济五年规划:鼓励罕见病原创药物研发
2022医改工作重点：加强罕见病用药保障
首个碱基编辑疗法进入临床，治疗该罕见病
神经病理性疼痛在各种类型的CMT中都很明显
纽福斯核心产品NR082基于I/II期临床试验数据与CDE就Ⅲ期临床方案达成一致意见
MPZ和MFN2基因同时突变导致的罕见CMT1病例
第二届全球创新挑战启动，以改善全球罕见病患者生活质量
APOL1介导肾病药物进入关键临床发展阶段
鸡尾酒组合治疗肌萎缩 新药获孤儿药资格
史上第三基因编辑进临床
非病毒传递出新招 基因治疗肌病突破迷你现状
穿透强靶向准 罕见肌病公司逆行上市 1亿开发新载体
肌萎缩侧索硬化药物研究进展
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