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“火力全开，出笼重鸣”2023年全国面肩肱型肌营养不良症病友会开始报名啦！
重磅来袭！2023国际罕见病日中国区宣传周活动一览 | 让罕见被看见
上海5岁男孩正式入组辉瑞DMD迷你蛋白3期临床！
魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
针对血友病A，信念医药AAV基因疗法IND获得受理
CBD——由工业大麻生产，国外已批准用于3种癫痫相关罕见病适应症
ALS患者的“智慧外骨骼”！哈佛科学家开发轻便可穿戴设备，协助ALS患者恢复上肢功能，穿戴负担单侧仅
信念医药：AAV基因疗法IND获受理，用于血友病A
FDA批准首款早产儿视网膜病变药物Eylea
2023年，孤儿药继续扎堆等待FDA批准（附PDUFA日期），百济神州取开门红
安佳因获批新适应症 用于12岁以下儿童血友病A患者
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速递 | 降低近95%发作率！武田单抗再获FDA批准
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亨廷顿病治疗研究进展
速递！英矽智能特发性肺纤维化新药获FDA孤儿药资格
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临床试验达到主要和关键次要终点：佩索利单抗可预防泛发性脓疱型银屑病发作长达48周！
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