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宁国市医保局“三应三确保”，“双通道”医保改革红利普惠于民
抗癌和罕见病药品原料药进口申报需要注意什么（海关答疑）
人类泛基因组项目正在开展 有望应用于疾病预防与治疗
疫情之下，102箱“救命药”跨越2000公里的爱心接力
历时两年半，早衰症患者终于吃上药！国内首次！临床急需用药新探索
视网膜色素变性症2期临床试验开启
特发性肺纤维化1a期临床试验成功完成
上海疫情期间法布雷患者居家护理与就医求助指南
关于罕见性遗传病，你该知道这三种预防方式
吉林百余位苯丙酮尿症患儿的特食续上了！
关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告
“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，让患者看见生的希望
庞贝病的死亡率很高，现在特效药可治了！
国产氯巴占片申请上市获受理 患儿家属：希望能快点用上药
新发现！基因编辑的肌肉干细胞应用于临床治疗肌肉疾病的一种有前途的方法
硬皮病病因取得重大进展！一个表达LGR5的成纤维细胞亚群在这种疾病的早期急剧下降
转甲状腺素蛋白淀粉样变性CRISPR疗法最新数据公布
庞贝病口服疗法临床试验开启
抑制PDK1有望治疗急性骨髓性白血病
儿童罕见病药物司替戊醇乾混悬剂已纳入国家药监局优先审评品种名单
7个药品被纳入优先审评品种名单！其中包含罕见病用药
白细胞黏附缺陷症II型3期试验开启
反义核酸龙头Ionis与Biogen治疗肌萎缩侧索硬化症药物C9orf72临床试验中止
请扩散！吉林省&上海市罕见病患者疫情紧急求助通道开启
关键分子或有望帮助开发人类神经退行性疾病的新型疗法
Alagille综合征新药在博鳌乐城完成首例儿童患者用药
基因疗法治疗视网膜色素变性症研究进展
哈尔滨市儿童医院救治黑龙江省首例脊髓性肌萎缩症(SMA)Ⅰ型
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5万人中只有一例，这些超级罕见病患者的用药如何保障？
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