资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
罕见病神经领域进展盘点—进行性肌营养不良
利司扑兰治疗2型和3型脊髓性肌萎缩症探索试验
国内首款，华毅乐健AAV基因疗法获批IND，针对血友病A
罕见病患者要有医、有药、有保障
全球最大ATTR淀粉样变性患者纵向观察性研究THAOS研究结果
外显子跳跃主导DMD治疗，但未来还得看基因疗法
IAMA与PsychGenics将研究创新药物治疗Dravet综合征
2022年FDA批准37种新药，孤儿药占比54%
汪慧英教授：HAE尽早诊治，寿命或提高31年
远端肾小管酸中毒药物获FDA孤儿药资格认定
6月女童哭泣声尖细似猫叫，原来患上了猫叫综合征
16岁的他骨折了8次，是名副其实的玻璃骨，成骨不全的影像学表现这里说清楚了
蓝鸟生物2张孤儿药FDA优先审评券卖了2亿美元
2款孤儿药将迎来FDA批准：首款Rett综合征疗法和首款外用基因疗法
官宣！FDA正式发布2022年新药年度报告（附全文链接）
BioMarin血友病A基因疗法3期随访数据更新，或许该重新理解疗效的「持久性」了
首个胚胎干细胞治疗多发性硬化症临床试验结果发布
利用FIND-seq成功分离和分析在多发性硬化症中发挥关键作用的星形胶质细胞亚群
戴毅教授：百花齐放！2022年SMA研究进展盘点
AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
电刺激帮助瘫痪人士重新行走
首个胚胎干细胞治疗多发性硬化症临床试验结果发布
你疯抢的丙种球蛋白，是别人的救命药
优时比重症肌无力新药申报上市并获FDA优先审评资格
2023上半年FDA有望批准的10款新药
罕见病用药如何保障？专家共话罕见病保障新模式
罕见病概述 | 《患者社群组织如何推动药物研发——全球经验》报告连载(一)
FDA批准启动Masitinib治疗进行性多发性硬化的3期临床试验
2022年度全球7款罕见病基因疗法获批，打破全球最贵药物记录 | 年终盘点
给临床多一种选择：吸入一氧化氮在COVID19治疗中的应用
<
...
43
44
45
46
47
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
