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特发性肺纤维化(IPF)新药！
省人大代表张翠梅建议：设广东省罕见病用药保障专项统筹基金
多系统萎缩最新药物进展
国家药监局受理百悦泽®(Brukinsa，泽布替尼)新适应症申请：治疗华氏巨球蛋白血症(WM)!
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约19亿美元！优时比收购一家生物医药公司，强化癫痫药物产品管线
亨廷顿病“疾病修饰疗法”！罗氏计划开展一项新的2期研究
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DUX4靶向反义寡核苷酸全身给药治疗面肩肱骨肌营养不良症
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越早发病越凶险的罕见病“长链-3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症”
令人心动的氯苯唑酸——罕见心脏病迎来首个医保落地新疗法
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国家药监局药审中心关于发布《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》的通告
世卫组织在美洲、欧洲和东南亚地区发现伪造的 Soliris(依库珠单抗)
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sNDA及NDA双双获批！首款治疗罕见镰状细胞病药物FDA再获新剂型及新适应症
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