资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
基因疗法治疗法布雷病9例患者临床研究结果发布
线状IgA大疱性皮肤病药物获EMA孤儿药资格认定
徐作军教授： IPF创新药物研发全力加速，中国III期临床研究即将启动！
Curamys与MaxCyte达成协议，以实现细胞和基因疗法治疗罕见病
持续做好罕见病防治工作（人民时评）
基因疗法治疗溶酶体疾病获FDA儿科罕见病资格认定
罕见病女孩自述心路历程：走出逃避，我选择与病友一起“翻山越岭”
T细胞疗法治疗肝母细胞瘤获FDA孤儿药资格认定
ASO药物上市新进展|EMA接受Tofersen上市许可申请，治疗SOD1-ALS
基因疗法治疗胱氨酸贮积症临床试验完成所有患者给药
家庭康复咨询师教您避坑 ｜ 笑岩工作室家庭康复咨询公益直播
不搞特殊了，我们好好聊天吧 | 国际残疾人日
“火力全开，出笼重鸣”2022年全国面肩肱型肌营养不良症病友会开始报名啦！
12月1日起，7种罕见病新增纳入安徽省基本医保门诊慢特病保障范围
Roivant和辉瑞成立合资公司Vant，专注于开发用于炎症和纤维化疾病的TL1A抗体药物
首个杜氏肌营养不良(DMD)基因疗法！SRP-9001在美国进入优先审查，有望2023年批准上市!
针对儿童HoFH，再生元ANGPTL3单抗新适应症获FDA优先审评
针对“渐冻人症”！福贝生物1类新药获批临床
英国授予自身免疫性肺泡蛋白病药物潜在创新药物认定
宣城市医保局“3212”举措强化罕见病患者医疗保障
增生性玻璃体视网膜病变研究结果发布
Depemokimab在嗜酸细胞增多综合征患者中的疗效和安全性研究（DESTINY）
美泊利单抗治疗重度嗜酸性粒细胞性哮喘后的糖皮质激素反应性
国家药监局鼓励组织患者参与药物研发
Sarepta/罗氏的DMD基因疗法，获FDA优先审评资格
狼疮性肾炎患者招募 | 临床研究
自身免疫性肝炎临床在美获批
段涛教授：生殖技术的发展如何让患者生一个健康的宝宝？
首款血友病基因疗法获批！
首个工程B细胞研究性疗法治疗罕见病临床在美获批
<
...
46
47
48
49
50
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
