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从70万降到3万 罕见病药物以“超低价”进医保，对于产业来说意味着什么？
CDE刚刚发布基因疗法3大指导原则
对罕见病患者用药应升级相应管理办法
69.97万元或降至10万元以内！天价救命药进医保，SMA患儿家长喜极而泣
AAV基因疗法：让A型血友病长期治愈成为可能
诺西那生钠注射液纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
科学家识别出一种能诱发先天性肌营养不良症的关键基因
新药巡礼： Ipsen冲刺FOP领域首药
FAB-GT 临床试验的临床经验和法布里病和戈谢病 1 型研究性基因治疗的最新安全性数据
官宣！74种药品新增进入国家医保目录
上海市公布首批纳入“双通道”管理药品名单，多个罕见病药品在列
用于治疗帕金森病和戈谢病的新型小分子的突破性临床前数据
“70万一针”天价药医保谈判成功，武田一款原价百万罕见病药将入医保
让爱不罕见，Illumina启动1.2亿美元全球全基因组测序计划
钟南山呼吁对罕见病患者要给予更多关注和支持：就如何应对奥密克戎变异株作出最新研判
国内首例！STAT3缺陷高IgE综合征干细胞移植治疗成功
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
缓解肿瘤性骨软化症患者燃眉之急：罕见病创新药布罗索尤单抗开出上海首方
速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格
这种10岁前就会死亡的罕见病，被慢病毒基因疗法修复了
儿科罕见病资格认定（RPDD）为罕见病治疗创造更多可能
北京协和医院疑难重症及罕见病多学科诊疗团队获“全国专业技术人才先进集体”表彰
临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
勃林格殷格翰IL-36R单抗申报上市，治疗罕见银屑病
医保改革走过3年：慢性病等用药价格下降，多个罕见病用药入医保
年治疗费用高达225万元，首个罕见病药企将上市：研发投入超3.8亿，两年半亏损14亿
威尚生物医药宣布其自主研发的脑癌新药放疗增敏剂开展临床申报
《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（征求意见稿）》公开征求意见
刚刚，葛兰素史克「美泊利珠单抗」在中国获批
45种罕见病用药已入医保，2021版目录有望月底公布
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