资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
C3肾小球病研究招募 | 临床试验
冒险小分队勇闯上海滩｜罕罕漫游2022年11月
河南省罕见病重点实验室获批建设
FDA受理治疗Rett综合征的替非尼肽的新药申请
首个乙型血友病基因疗法获批上市！
β-地贫基因疗法全球格局一览：慢病毒整合与CRISPR编辑到底谁更具优势？
ATTR药物获里程碑付款！诺和诺德支付Prothena4000万美元持续推动NNC6019临床
ALS基因疗法获FDA孤儿药资格认定
四部委公布第三批清单！事关罕见病药品
儿童罕见病新药落地瑞金海南医院
罕见癫痫新药到国内 转让费一次支付七千万
面肩肱型肌营养不良症最新基因疗法进展
基因疗法治疗罕见血管疾病最新进展
治疗神经性疾病的AAV基因疗法2/3期实验失败
资金背后还靠患者实力 这个罕见病如何博得眼球金球
医保支付改革助力创新药产业高质量发展的思考
周文浩教授：罕见病诊断平台的建设，让罕见病误诊漏诊不再成为难题
基因疗法治疗肌营养不良症临床研究完成首位患者给药
Intellia 两款体内CRISPR基因编辑疗法最新数据亮眼，具备“功能性治愈”遗传性罕见病潜力
Freeline：停止B型血友病基因疗法，出售子公司，裁员
首个酸性鞘磷脂酶缺乏症疗法在美获批
全身型重症肌无力(gMG)新药！优时比C5抑制剂zilucoplan在美欧进入审查!
基因编辑疗法治疗鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症获FDA孤儿药资格认定
AAV基因治疗药物“GC101腺相关病毒注射液”获得了国家药监局药审中心的临床试验默示许可
精缮生物“蝴蝶病”基因疗法IND获批
张浩院长： 儿童罕见病临床研究与治疗的探索
大疱性表皮松解症细胞和基因治疗临床试验获国家药品监督管理局批准
进了医保的“天价药”，进不了医院
戈谢病药物治疗纵向研究的系统评价和荟萃分析
正式纳入突破性治疗品种！荣昌生物泰它西普再获重磅认定，针对重症肌无力
<
...
47
48
49
50
51
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
