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国务院办公厅关于健全重特大疾病医疗保险和救助制度的意见
运动训练或可减轻罕见病雷特综合征症状
先天性肌无力综合征基因疗法最新进展
上海公立医院首例，华山医院完成罕见病成人脊髓肌萎缩症诺西那生钠注射治疗
ASGCT盘点：治疗罕见病现阶段进度最快的基因治疗药物
罕见病基因治疗已进入再度繁荣阶段，这是一份最值得收藏的基因治疗行业研究
崛起中的基因药物
医保谈判落幕：70万罕见病药企现身，百万CAR-T或未参与
中国罕见病综合报告（2021）
Resolvin-D2靶向肌源性细胞，改善杜氏肌营养不良症的肌肉再生
CLN7病基因疗法最新研究进展
破局儿童罕见病，基于AAV9的基因疗法完成首例患者给药
中国努力打造罕见病诊疗生态体系 提高创新药物可及性
CDE长三角分中心主任杨进波：多措并举，促进罕见病药物快速获批上市
甲基丙二酸血症mRNA疗法新进展
患者筹资自救？罕见病药物研发缺的可不仅仅是钱
罕见肿瘤(DART)中双重抗CTLA-4和抗PD-1阻断的子研究
跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海
“国谈”首日：PD-1/L1降幅、定价超百万CAR-T疗法、高值罕见病用药引发关注
速递！尚德药缘在研新药获FDA罕见儿科疾病认定！
【研究发现】步行测试可以评估CMT1A患者的有氧能力
2021年全球及中国基因治疗市场分析概括
2021年最新数据 全球罕见病用药市场
Barth综合征新疗法的新药申请已提交
科学家发现防止动脉粥样硬化形成的新机制
勃林格殷格翰与 Thoeris 公司合作研究尿素循环障碍新疗法
首款治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒药物在美获批
琅钰集团于今年7月提交替洛利生上市申请：治疗发作性睡病
飞泽优（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中国HAE患者
罕见病RNAi疗法！有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
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