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全球已上市54款基因治疗药物；渤健退回一款多发性硬化症药物权益；FDA发布罕见病药物开发定稿指南
凌意生物戈谢病AAV基因治疗药物LY-M001获批临床
圣因生物PCSK9 RNAi疗法在国内启动高胆固醇血症I期临床
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
【前沿速递】复发性多发性硬化症患者皮下干扰素β-1A治疗的依从性：MAIN-MS 研究
EBV特异性T细胞被证实在多发性硬化症中发挥关键作用
FDA接受尼曼匹克病C型疗法的NDA申请，XOMA向LadRx支付100万美元的里程碑付款
一种罕见的常染色体显性遗传性疾病——LEOPARD综合征
25个科室108位专家，该医院罕见病门诊正式开诊
渤健退回一款多发性硬化症药物权益
Mirum Pharmaceuticals的Chenodal为罕见病CTX患者带来希望
多发性硬化症的治疗与药物依从性：疾病管理的核心挑战与解决之道
揭秘Seckel综合征：罕见的单基因遗传疾病与遗传学奥秘
寡核苷酸新锐完成超3.4亿美元融资！公布双项临床试验积极数据
又一罕见病药品上市申请获受理 治疗原发免疫性血小板减少症
2023年FDA批准5款全新基因疗法，均用于罕见病治疗
首个 CRISPR/Cas9 基因编辑疗法 CASGEVY ™在沙特阿拉伯获得批准
快讯 | TSHA-102完成美国首例儿童患者给药
2023年FDA批准28个孤儿药，占总数的51%
北京顺义区“两会”召开 区商务局局长透露：将打通罕见病保障渠道，年底前走通业务
索乐匹尼布治疗原发免疫性血小板减少症的新药上市申请获NMPA受理丨罕见病资讯
23个罕见病政策发布，涵盖医保、药物研发、审评审批等多个方面
脑腱性黄瘤症3期研究最新积极数据
Descartes-08治疗全身型重症肌无力患者的2a期临床试验积极结果
Verge公司宣布启动针对ALS的1b期概念验证研究，以评估VRG50635安全性和耐受性
全球首次！正序生物碱基编辑疗法治愈β-地中海贫血患者
简讯 | NGN-401基因疗法获批在英国开展临床试验
临床研究 | 张惠文团队发表106例尼曼匹克病C1型临床表型和基因型的研究成果
朱坤 | 中国罕见病保障机制：现状、挑战与建议
肠衰竭相关性肝病开启1期试验
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