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ASO候选药物引进国内，用于治疗ALS渐冻症
毕井泉：鼓励罕见疾病药物研发，需研究制定符合罕见疾病规律的特殊政策
疗效显著！荣昌生物「泰它西普」完成重症肌无力2期研究
庞贝病Centyrin-siRNA偶联物疗法获FDA儿科罕见病资格认定
重磅！药物临床试验方案审评工作规范（征求意见稿）发布！
我国药品附条件批准程序实施情况及相关思考
世界儿童日公益广告拍摄招募 | 罕见群演
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症靶向新药！反义疗法tofersen美国监管审查期延长3个月
泛发性脓疱型银屑病(GPP)新药！已在美国获批!
原启生物GPRC5D CAR-T获美国FDA授予“孤儿药”资格认定
肝肾综合征多肽治疗药物获FDA孤儿药资格认定
阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗法获FDA孤儿药资格认定
罕见病照护成本高昂 专家建议纳入长护险保障
罕见病救命药氯巴占片上市！全球最低价格！
速递！原启生物GPRC5D靶向CAR-T产品获FDA孤儿药资格
速递！强生“first-in-class”双抗获FDA加速批准
全球首款BCMA/CD3双抗获FDA批准上市
Canavan病基因疗法临床试验完成8位患者给药
治疗戈谢病！天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定
过半罕见病用药纳入医保，未来医保调整还将适当倾斜
2023常州惠民保医保目录外35种特定药品报销标准
27年来第三款！渐冻症新药在美国获批，加拿大一盒卖116万
“全球最低价格”！孩子们用上便宜的“救命药”
天泽云泰的基因替代疗法再获FDA罕见儿科疾病认定
《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告发布会在上海成功举办！
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欧盟CHMP建议批准Livmarli：治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒!
遗传性血管水肿(HAE)新药！Takhzyro(拉那芦人单抗)获美国FDA优先审查
科学家发现一种新型RNA作用靶点和工具来帮助抵御人类过早衰老
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