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中国科学家发现一种新型抑制剂或有望治疗特殊类型的急性髓性白血病
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
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揭示fractalkine分子促进神经干细胞产生少突胶质细胞,有望治疗一系列神经系统疾病
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亨廷顿病(HD)基因疗法!罗氏与NeuExcell达成战略合作,利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法
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MyoAAV,有潜力使基因疗法更安全和更有效地肌肉疾病
重大进展!CRISPR大牛张锋教授发现一类极具应用潜力的新型基因编辑系统
IQVIA艾昆纬和百度健康在罕见病领域达成战略合作 构建以患者为中心的数字化解决方案
欧盟批准阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris:治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童&青少年!
原发性纤毛运动障碍mRNA疗法临床前数据
99元起保1年,最高210万保额!“淄博齐惠保2021”上线
70万人被“发作性睡病”所困,如何能够不在被“困”所困
13省份明确“因病致贫”标准,委员建议全国统一,国家医保局答复
谁来兜底“孤儿药”? ——罕见病期待医保新机制
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