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特发性肺纤维化药物临床试验显示出良好效果
曙方医药与和誉医药达成渐冻症等神经系统罕见病新药ABSK021大中华地区独家开发协议
进行性多灶性白质脑病试点研究完成首位患者给药
江苏省医疗保障局将五种罕见病纳入第一批罕见病用药保障对象范围
儿童用药不能“儿戏”
国家眼部疾病中心突破性临床研究，完成中国首例LCA患者基因治疗
慢性肉芽肿病临床试验开启
治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%
陕西拟将7种罕见病药品纳入大病保险支付范畴
Dravet综合征临床试验在英获批启动
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市：可解决疾病根本病因!
Nanoscope Therapeutics 公司针对眼部疾病的光遗传学基因疗法2b期临床试验获得
CMT 研究基金会与生物技术公司和CMT 研究员合作测试 CMT4B1 中的新药
国家医疗保障局关于印发《规范医疗保障基金使用监督管理行政处罚裁量权办法》的通知
他们组建联合门诊，为罕见病患儿“拓宽”生命
勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药Spesolimab斩获CDE突破性治疗药物认定
GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
2种极罕见血癌治疗药物在苏格兰获批
中国首个CAR-T细胞疗法上市！国家药监局批准阿基仑赛注射液：治疗大B细胞淋巴瘤(DLBCL)
肺动脉高压药物2期试验初步数据公布
“渐冻”的他们，依然对生活充满爱
一站式诊疗服务平台，“孤儿药”临床实验......青岛市疑难罕见病诊治中心成立
“同情用药”破冰，给患者带来更多希望
破冰之路：我国首例罕见病同情用药在北京协和医院落地
男孩患上罕见疾病，全国仅3例
福建省罕见病诊疗与医疗保障研讨会开题会召开
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》和《2021年国家医保药品目录调整申报指南》 公开征求意见
浙大儿院开出首个黏多糖II型处方 患儿终于实现国内用药
合力共建罕见病生态圈
A型血友病基因疗法被EMA加速评估
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