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专家呼吁提升高效罕见病药物可及性 更早惠及多发性硬化患者
“渐冻症”新药将患者死亡风险降低70%；默沙东投资新疗法
肌萎缩侧索硬化的过去和未来治疗策略综合研究
自身免疫性溶血性贫血(AIHA)的研究进展
淀粉样变性最新研究进展
CMT1B 基因治疗获得 CMT 研究基金会资助
两种有望治疗重症肌无力的在研药物
他利苷酶-α治疗戈谢病的疗效和安全性：巴西长达9年的回顾性研究结果
王晨就罕见病召开专题调研，提到了你最为关心的几大重要议题
黏多糖贮积症：艾杜糖硫酸酯酶疗效与其抗体的关联性研究
认知障碍可预测多发性硬化患者的身体残疾
Emicizumab 长期的临床试验数据和实际经验证实了其安全性和有效性
罗氏Crovalimab获优先审评，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症有望中国首发
奈立膦酸钠缓解DMD患者骨丢失的初步证据
视神经脊髓炎治疗药物系统盘点
诺西那生钠和丙戊酸组合使用有望更好地治疗脊髓性肌肉萎缩症
多发性骨髓瘤(MM)创新药！欧盟授予Nexpovio(塞利尼索)完全批准：用于≥2线治疗！
科学家有望开发出一种治疗人类罕见遗传性肝脏疾病的新型疗法
利司扑兰如何与1-3型脊髓性肌萎缩症的其他治疗方法进行比较：系统文献回顾和间接治疗比较
22岁男子突然四肢麻木“浑身疼” 竟是这种罕见病作祟
12岁男孩患罕见基因病，看医生们怎么拯救他……
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重磅|首个国产酶替代疗法CAN103用于初治戈谢病受试者的临床研究招募
杜氏肌营养不良症患者肘关节屈肌 MRI 脂肪分数与手口运动丧失的关系
硬核！3年前被判定学术不端、失去工作和经费，现在他用一篇Nature子刊证明自己是对的
脊髓性肌萎缩症的分子发病机制和新的治疗维度
Garadacimab可有效预防C1酯酶抑制剂缺乏性遗传性血管性水肿患者的水肿发作
“传男不传女”？了解最大、最复杂的基因缺陷所致罕见病——杜氏肌营养不良症！
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