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欧洲八国大疱性表皮松解症患者的调查研究
301研究（与软组织肉瘤相关的临床试验）在亚太地区开展
某些罕见癌症可伪装成注意力缺陷多动症
Cell：酶DNASE1L3或可用来治疗狼疮等自身免疫疾病
德科学家在肝豆状核变性治疗上有新发现
“不食人间烟火的天使”-苯丙酮尿症的儿童无法食用蛋白质
基因胚胎检测技术“挽救”了一个罕见病家庭
以肽为基础的亨廷顿氏病治疗法
科学家发现肌营养不良症（MD）的新药物靶点
美国协会2016年会报道：13个亨廷顿舞蹈症临床试验更新
新生儿NPC（C型尼曼-匹克氏症）筛查试验
亨廷顿舞蹈症研究揭示新药物方向
硬皮病的完整遗传图谱为诊断和靶向治疗开启了大门
脂肪组织功能紊乱（ATDs）研治新动态——TREAT项目
新的疫苗策略将快速而持久地预防基孔肯雅病毒
亨廷顿舞蹈症（HD）研究新进展
Lumos加大对X染色体-连锁的肌酸转运缺陷罕见病的开发研究
MyGene2：共享孟德尔遗传病基因，造福罕见病患者
MyGene2 网络工具协助罕见病患者建立互相联系
CNIO 研究人员用一种抗衰老的疗法来治疗再生障碍性贫血
杜氏肌营养不良症（DMD）在美扩大招募临床试验药物患者人数
关于遗传性大疱表皮松解症患者三期的SD-101软膏疗效和安全性研究
新的成像扫描术追踪顽固癌细胞
RaNA Therapeutics提供治疗脊髓性肌萎缩进展新数据
FDA批准重组型抗血友病因子KOVALTRY®来治疗儿童和成年A型血友病患者
罕见型糖尿病治疗需区别对待
波士顿大学研究人员发现RNA编辑是如何促进肿瘤生长
研究发现：肠道菌群与早产儿致死性肠道疾病有关
True North Therapeutics公司推出冷凝集素病患者登记系统
上海药物所抗肺动脉高压一类新药进入临床研究
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