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系统性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
两种罕见心肌病基因疗法最新进展
亨廷顿舞蹈病治疗出新
重症肌无力药物在美获批
亨廷顿舞蹈症药物获FDA孤儿药资格认定
杜氏肌营养不良症药物获FDA孤儿药资格认定
发现阿斯利康COVID-19疫苗接种导致吉兰-巴雷综合征发病率增加
先天性鱼鳞病(CI)新药！美国FDA授予TMB-001(外用异维甲酸)突破性疗法认定!
百时美施贵宝超40亿美元收购Turning Point，“渐冻人症”疗法在中国获批
中国首份罕见病患者健康信息素养白皮书背后：SMA患者如何浮出？
黏多糖贮积症Ⅲ型尚无特效药，呼吁加快药物研发！
罕见病BHD综合征诊治难题怎么破？中国科大附一院发出安徽声音！
山东大学齐鲁医院神经罕见病团队发表系列论文报告可治性罕见肌病新研究
白血病(AML)新药！美国FDA批准Tibsovo(艾伏尼布)一线治疗IDH1突变AML患者
BCMA CAR-T细胞疗法！欧盟批准Carvykti(西达基奥仑赛)：治疗多发性骨髓瘤(MM)！
6月10-12日中华医学会儿童罕见病（UDP）临床诊治与研究新进展学术会议
首个生物经济五年规划:鼓励罕见病原创药物研发
纯合子家族性高胆固醇血症研究新进展
重庆成立肿瘤罕见病疑难病专业委员会
首个碱基编辑疗法进入临床，治疗该罕见病
鼻腔给药癫痫药物大麻二酚完成初步临床前研究
罕见神经肌肉疾病研究新进展
基因疗法治疗脆性X综合征临床前研究结果
2022医改工作重点：加强罕见病用药保障
世界多发性硬化日 | 医患携手笑看人生 — 中国首个罕见病公益脱口秀在云端成功举办
失去五位至亲后，我创立了罕见病基金会
神经病理性疼痛在各种类型的CMT中都很明显
纽福斯核心产品NR082基于I/II期临床试验数据与CDE就Ⅲ期临床方案达成一致意见
MPZ和MFN2基因同时突变导致的罕见CMT1病例
第二届全球创新挑战启动，以改善全球罕见病患者生活质量
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