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特别关注：让罕见病不再无药可治
最新数据：73款临床急需境外新药 超六成在国内获批
Rett综合征基因疗法临床试验开启
重磅！CAR有望治疗急性髓系白血病！
“爱心大礼包” - 紧急驰援13位上海受疫情影响的罕见病患者
大眼睛、尖下巴、精灵耳…长得太美也是一种病？
宁国市医保局“三应三确保”，“双通道”医保改革红利普惠于民
抗癌和罕见病药品原料药进口申报需要注意什么（海关答疑）
人类泛基因组项目正在开展 有望应用于疾病预防与治疗
疫情之下，102箱“救命药”跨越2000公里的爱心接力
历时两年半，早衰症患者终于吃上药！国内首次！临床急需用药新探索
视网膜色素变性症2期临床试验开启
Barth综合征治疗方法最新进展
尼曼-匹克病小分子药物获FDA孤儿药资格认定
特发性肺纤维化1a期临床试验成功完成
上海疫情期间法布雷患者居家护理与就医求助指南
关于罕见性遗传病，你该知道这三种预防方式
吉林百余位苯丙酮尿症患儿的特食续上了！
肥大细胞增多症反义疗法获FDA孤儿药资格认定
滤泡性淋巴瘤抗体药获FDA孤儿药资格认定
关于就《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》公开征求意见的公告
原发性胆汁性胆管炎临床试验新进展
“加强罕见病用药保障”写入政府工作报告，让患者看见生的希望
庞贝病的死亡率很高，现在特效药可治了！
国产氯巴占片申请上市获受理 患儿家属：希望能快点用上药
基因疗法治疗该罕见神经疾病获FDA孤儿药资格认定
君实PD-1特瑞普利单抗治疗小细胞肺癌获FDA孤儿药认定
18个患者家庭药物研发的自救之路
英国女孩患罕见病头发蓬松 被称为小爱因斯坦
卵磷脂胆固醇酰基转移酶缺乏症药物获FDA孤儿药资格认定
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