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多发性硬化细胞疗法在美完成首位患者给药
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
肌萎缩侧索硬化症新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂在美国监管遭遇挫折!
“两会健康策”直播预告：完善罕见病综合保障体系
先天性长QT综合征疗法获欧洲罕见病联合项目资助
口服肌萎缩新药二期临床结果发表
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂在美国和欧盟遭遇监管挫折!
罗氏CD20xCD3双特异性抗体获美国FDA授予孤儿药资格!
2022年“无罕之路”爱心助孕项目正式开放申请
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！获美国FDA孤儿药资格!
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【研究发现】CMT2A患者罕见的呼吸道并发症
全球罕见！成功为自毁容貌综合征患儿移植造血干细胞!
多发性骨髓瘤(MM)新药！美国FDA授予三特异性T细胞激活疗法HPN217快速通道资格(FTD)!
CLN7病基因疗法初步临床安全性数据
囊性纤维化反义疗法获FDA和EMA孤儿药资格认定
Lennox-Gastaut综合征药物3期临床试验开启
Chip Wilson宣布组建成立Solve FSHD投资公司并投资1亿美元用于FSHD医学研究
BCMA CAR-T细胞疗法！治疗多发性骨髓瘤(MM)！
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全国政协委员巩汉林：做好罕见病药品审评审批，解决罕见病患者用药难题
全国人大代表史伟云：建罕用医疗器械快速审批通道
政府工作报告指出：加强罕见病用药保障 | 两会
局灶节段性肾小球硬化研究新进展
SLCA13A5缺陷相关癫痫基因疗法临床前数据
特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
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