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斯道资本等联合创立，中国罕见病平台「琅铧医药」获得 8000 万美元 A 轮融资
努力将罕见病止步于“防”
辟谣丨罕见病都是无药可救的绝症？
突破！这一创新罕见病用药将实现“重庆造”
罕见病家族基因有望被阻断 备孕应及早咨询
卢光琇：多举措预防遗传性罕见病 呼吁下一代不要生育罕见病宝宝
专家：罕见病，我们的后代不应承受之疼
巴西人对罕见病认知有限 或影响治疗和下一代健康
“硬核”科技破解罕见病“诊断难、诊断贵”
UK100K基因组计划万人基因组测序成果，为罕见病诊疗带来曙光
家族性高胆固醇血症的诊断和治疗
安徽出现首例使用 特效药“法布赞”患者 26岁患者得的是罕见病法布雷
标准与规范丨中国成人戈谢病诊治专家共识（2020）
婴儿早期的“小胖-威利综合征”患儿，为啥不胖，甚至营养不良？
湖南省第二人民医院成功救治一罕见病患者
关于发布罕见病特殊药品谈判结果的公告
FDA官员：落实罕见病用药、基因疗法监管新举措，将取消一项重要的激励措施
湘雅专家挑战高难度手术 为2月龄男婴根治"心病"
为生命提供更多支持——记华润萍矿总医院中医肾病科
新生儿患五种心脏畸形 成都妇儿医院多学科会诊挽救生命
18℃休眠40分钟！一场跨越1500公里的生命接力
罕见病患者公益检测全国开启 为规范诊疗添新助力
《中国罕见病医疗保障城市报告2020》发布会暨研讨会在杭州余杭区举办
能看罕见病的医生比罕见病还要罕见，诊疗资源如何有效形成闭环？
罕见病“铜娃娃”救命药停产告急，厂家：两个月内恢复供应
BIO 2020年会：业界专家热议加大对罕见病用药开发的有效激励
罕见病医保“浙江模式”2.0模式开启
儿童罕见病迎来新“解法”
“生命礼赞”援助项目同时启动，罕见病保障共唤多方关注
等待17年，这300多名罕见病患者终于不再“无药可用”！
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