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科学研究发现一种人类纤毛病亚型的候选基因
研究发现:母体细菌感染触发胎儿脑内神经元的异常增生
早期T细胞可能会改善对儿童癌症的免疫治疗
多发性硬化症治疗药物市场
基因标记将开启莱姆病诊断新方法
Premier公司宣布其专利方法可用于治疗登革热和寨卡病毒
Foundation Medicine公司宣布将公开海量儿科数据，以加速儿童癌症的精准医学发展
科学家发现弗里德希氏共济失调的潜在疗法
基因测序，让罕见病诊断不再一筹莫展
2016国际罕见病日：一起来了解FDA罕见病产品开发办公室的四大Program
癌症研究科技公司与默沙东公司达成协议，用于研发PRMT5蛋白抑制剂
研究发现：DNA印记缺陷可能和儿童骨肉瘤的发生有关
罕见病研究只是做慈善？三个新药故事澄清误区
宋昉：SMA——痛苦而有希望的疾病
DMD 患者刚不会行走后父母应该思考什么和采取什么措施？
AveXis公司治疗Ⅰ型脊髓性肌萎缩药物AVXS-101完成1期临床试验患者招募
Cytokinetics宣布开始脊髓性肌萎缩药物CK-2127107二期临床试验
爱美医疗公司启动糖原贮积症II型新药的1/2期临床试验
吉利德终止Simtuzumab治疗特发性肺纤维化的二期临床研究
杜氏肌营养不良（DMD）治疗研究进展
2016年国自然指南的公布和医学部指南内容的重大变化
“基因剪刀”将世界带向何处？
杰特贝林关于治疗B型血友病药物rⅨ-FP的新药申请新进展
Catabasis制药公司治疗杜氏肌营养不良症临床试验新进展
PNAS: 肌萎缩侧索硬化症(ALS)新进展！SOD1三聚体或致神经元死亡
Eiger生物制药公司通过白三烯抑制治疗肺动脉高压专利许可
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Neurocrine公司宣布Tourette综合征药物临床Ib期研究结果
SOM生物技术为儿童罕见疾病推出众筹集资平台
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