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美国FDA批准百济神州Brukinsa(百悦泽®，泽布替尼)新适应症：治疗华氏巨球蛋白血症!
安斯泰来暂停基因疗法AT132临床试验
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定
丙酮酸激酶缺乏症(PKD)首个疾病修正疗法！
Dravet综合征药物获EMA孤儿药资格认定
亨廷顿舞蹈症研究性疗法获FDA孤儿药资格认定
罕见酮代谢疾病基因疗法！美国FDA授予Vivet/辉瑞VTX-801快速通道资格
首个特发性嗜睡症(IH)药物！独特阳离子羟丁酸疗法Xywav获美国FDA批准新适应症!
成人75.8万美元/年！又一天价药获FDA批准上市
FDA发布针对唯一患者设计的反义寡核苷酸药物指南
FDA允许Novartis基因治疗暂停项目恢复
首个I型干扰素受体抗体，10年来首个系统性红斑狼疮(SLE)新药!
Meduxus/Medac罕见病新药treosulfan上市申请遭FDA拒绝
神经节苷脂贮积症基因疗法获FDA快速通道资格认定
发作性睡病新药！美国FDA授予武田口服食欲素受体激动剂TAK-994突破性疗法认定(BTD)!
首个脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法在欧盟获批
原发性玻璃体视网膜淋巴瘤药物获FDA孤儿药资格认定
脊髓小脑性共济失调研究性疗法获FDA孤儿药资格认定
Batten病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
ALS药物获EMA孤儿药资格认定
软骨发育不全药物vosoritide即将在欧获批
血浆激肽释放酶抑制剂Orladeyo(berotralstat)在欧盟获批!
NGLY1缺陷症基因疗法获FDA孤儿药资格认定
诺诚健华：继奥布替尼后第二款新药获FDA孤儿药资格认定
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脊髓小脑性共济失调在研药物VO659获美国FDA批准授予孤儿药资格
DMD疗法长期疗效积极，在中国已递交监管申请
罕见病RNAi疗法！3个月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病
又一罕见病基因疗法获FDA孤儿药资格认定
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