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两家罕见病中心成立！涉及这两省
短肠综合征伴肠衰竭2期临床试验积极数据
Vamorolone：治疗杜氏肌营养不良症的新希望
首款DMD基因疗法寻求完全批准，亘喜生物自身免疫疾病CAR-T疗法获批临床
Sarepta：III期研究失败，但申请扩大DMD疗法适用人群
首款国产戈谢病药物纳入医保，价格为进口药十分之一
uniQure公布基因疗法AMT-130治疗亨廷顿病I/II期临床试验最新数据
世界首款眼科基因治疗药物获批国内临床应用
罕见病再迎新政 第三批鼓励仿制药品目录发布，前两批已纳入7种罕见病药
包涵体肌炎抗体药物最新进展
治疗亨廷顿病，基因疗法持续展现效力
前沿资讯 | FDA批准ASO疗法eplontersen上市，一月一次！
紧急通知！甘肃、青海地震灾区罕见病家庭需求征集
国谈药挂网工作已启动；解除对CRISPR基因编辑技术限制出口；山东省卫健委大力推动罕见病工作
罕罕星球来信｜2023湖南省罕见病病友联谊会邀请
低磷酸酯酶症酶替代疗法最新积极临床结果
明年起，我国对部分罕见病药实施零关税
刚刚，这种罕见病疗法获FDA批准上市！一月一次！
肾上腺髓性神经病基因治疗最新进展
肌管性肌病基因治疗24名患儿临床结果发布
EC批准Evkeeza扩大适应范围至5岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症儿童
GRN基因突变额颞叶痴呆基因治疗IND在美获批
NGLY1缺乏症基因治疗IND在美获批
两种DMD疗法最新进展
肯尼迪病口服药物最近进展
"时间真的太神奇了，我还能记得那时候在我妈妈面前，像个疯子一样跳着'江南style'，转眼间我已经踏
AGAMREE正式获得欧盟批准，用于治疗4岁及以上的DMD患者
Travere将启动全球性III期临床试验，瞄准经典型同型半胱氨酸尿症新疗法
经观头条 | 基因编辑疗法：芝麻开门
神经母细胞瘤首个口服维持疗法在美获批！
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