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诺西那生钠注射液纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
科学家识别出一种能诱发先天性肌营养不良症的关键基因
新药巡礼： Ipsen冲刺FOP领域首药
FAB-GT 临床试验的临床经验和法布里病和戈谢病 1 型研究性基因治疗的最新安全性数据
脆性X综合征致幻剂成分药物获FDA孤儿药资格认定
Dravet综合征药物获FDA孤儿药资格认定
驯鹿医疗CT120全人源双靶点产品获美国FDA孤儿药认定
官宣！74种药品新增进入国家医保目录
上海市公布首批纳入“双通道”管理药品名单，多个罕见病药品在列
克拉伯病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
用于治疗帕金森病和戈谢病的新型小分子的突破性临床前数据
钟南山：肺动脉高压治疗已获进步 呼吁社会关注罕见病群体
“70万一针”天价药医保谈判成功，武田一款原价百万罕见病药将入医保
让爱不罕见，Illumina启动1.2亿美元全球全基因组测序计划
国家药监局最新通告：进一步规范麻醉药品和精神药品进出口准许证申报
Krystal Biotech公布大疱性表皮松解症基因治疗临床III期试验积极数据
真爱永不罕见
钟南山呼吁对罕见病患者要给予更多关注和支持：就如何应对奥密克戎变异株作出最新研判
国内首例！STAT3缺陷高IgE综合征干细胞移植治疗成功
首个获FDA授予孤儿药资格的治疗下丘脑性肥胖
速递！亘喜生物BCMA/CD19双靶点CAR-T产品获FDA孤儿药资格
sotorasib(AMG510）获治疗结直肠癌获孤儿药资格
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
缓解肿瘤性骨软化症患者燃眉之急：罕见病创新药布罗索尤单抗开出上海首方
这种10岁前就会死亡的罕见病，被慢病毒基因疗法修复了
儿科罕见病资格认定（RPDD）为罕见病治疗创造更多可能
北京协和医院疑难重症及罕见病多学科诊疗团队获“全国专业技术人才先进集体”表彰
贝克肌营养不良症药物获FDA快速通道资格认定
全球首个β地中海贫血基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获FDA优先审查：用于全部基因型输血依赖患者！
临床试验表明新型基因疗法可让甲型血友病患者在多年内稳定表达VIII因子，并将出血次数减少了91.5%
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