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NEJM发表首个WGS用于罕见病检测成果:UK 100K Pilot研究
CLN7病基因疗法最新研究进展
破局儿童罕见病，基于AAV9的基因疗法完成首例患者给药
中国努力打造罕见病诊疗生态体系 提高创新药物可及性
CDE长三角分中心主任杨进波：多措并举，促进罕见病药物快速获批上市
甲基丙二酸血症mRNA疗法新进展
核心聚焦“第一届粤港澳大湾区罕见病基因治疗盛会”，精彩抢先看
患者筹资自救？罕见病药物研发缺的可不仅仅是钱
Krabbe病基因疗法获EMA孤儿药资格认定
Alport新药临床试验：广州患者的福音，招募仍在进行中
罕见肿瘤(DART)中双重抗CTLA-4和抗PD-1阻断的子研究
跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海
“国谈”首日：PD-1/L1降幅、定价超百万CAR-T疗法、高值罕见病用药引发关注
速递！尚德药缘在研新药获FDA罕见儿科疾病认定！
过度嗜睡也是病？发作性睡病新药在中国申报临床
【研究发现】步行测试可以评估CMT1A患者的有氧能力
2021年全球及中国基因治疗市场分析概括
2021年最新数据 全球罕见病用药市场
FDA十月份共批准7款新药，涵盖白血病、干眼症及罕见病等
Barth综合征新疗法的新药申请已提交
嗜酸性食管炎药物获FDA孤儿药资格认定
Danon病基因疗法临床试验数据发布
原发性视网膜色素变性光遗传学疗法的I/II期临床试验
儿童先天性无胸腺症创新疗法获FDA 批准
科学家发现防止动脉粥样硬化形成的新机制
勃林格殷格翰与 Thoeris 公司合作研究尿素循环障碍新疗法
Dravet综合征1/2A期研究中期数据
肺动脉高压右室-动脉耦联的评价及预后相关性
家族性腺瘤性息肉病疗法获FDA孤儿药资格认定
女子突发腰痛、加重至瘫痪，竟是罕见髓内海绵状血管瘤
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