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中国罕见病患者关于临床试验的认知与态度调查的通知
首款治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒药物在美获批
特发性肺纤维化2期临床试验完成首位患者给药
琅钰集团于今年7月提交替洛利生上市申请：治疗发作性睡病
飞泽优（醋酸艾替班特注射液）正式惠及中国HAE患者
Rett综合征基因疗法获欧盟委会孤儿药资格认定
罕见病RNAi疗法！有效治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
CD19 CAR-T细胞疗法！诺华Kymriah第三个适应症在美欧进入审查
神经退行性疾病新药！梯瓦与MODAG达成全球独家许可
康付四叶草·罕见病关爱计划全新升级！关爱基金震撼来袭！
多关节型幼年特发性关节炎和银屑病关节炎的药物在欧获批上市
肢带型肌营养不良型药物获FDA快速通道资格认定
“中国模式”破解罕见病防治难题
FDA受理CDKL5缺陷症药物新药申请
Leigh综合征基因疗法最新临床进展
23岁小伙左侧肢体无力以为是中风，却是这种罕见病！
低磷酸酯酶症基因疗法临床前数据
美国FDA授予新型免疫疗法nemvaleukin(IL-2变体)+Keytruda方案快速通道资格!
复杂性局部痛综合征药物获FDA孤儿药资格认定
先天性代谢缺陷的高氨血症药物获FDA孤儿药资格认定
49款新药获批！恒瑞创新药密集来袭，罕见病药成新热门
多发性硬化症(MS)新药！默克evobrutinib：首个减少缓慢扩张病变(SLE)的BTK抑制剂!
“自制药救子”的背后，是近2000万人都在面临的困境
重磅！勃林格殷格翰同类首创罕见皮肤病新药Spesolimab在中国递交上市申请
中国首届甲基丙二酸血症（MMA）医患交流会
结节性硬化症药物获FDA孤儿药资格认定
“孤儿药”并非无人问津：盘点罕见疾病药物研发相关政策
治疗致命儿科代谢遗传病 创新基因疗法获FDA快速通道资格
宣武医院武力勇团队揭示家族性致死性失眠症的临床特征与地域和基因多态性相关
关于公开征求《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》意见的通知
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