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2021年9月CRISPR/Cas最新研究进展
中国科学家发现一种新型抑制剂或有望治疗特殊类型的急性髓性白血病
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
X连锁低磷血症罕见病药首张处方开出
结节病药物RLF-100获FDA孤儿药资格认定
2021Q3 | FDA批准的新药
首款罕见肝病新药获FDA批准上市
首个慢性睡眠障碍适应症疗法获FDA批准
高值孤儿药进医保 卫生技术评估助决策
国内首家专注罕见病的互联网医院正式上线
大规模研究揭示VNTR变异影响人类身高等一系列性状
强直性肌营养不良1/2期临床试验获批
泛发性脓疱型银屑病（GPP）现有诊疗方案患教会
从55万元一针中，看中国罕见病保障路线图
医保发力、药企加鞭 孤儿药不再“孤冷”？
又有两大跨国药企完成收购，事关诺华、勃林格殷格翰
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
亚盛医药MDM2-p53抑制剂APG-115获得美国FDA快速通道资格
“心系罕友”计划正式启动！陪伴罕友探索自我心理成长！
多发性硬化(MS)口服新药！渤健Tecfidera升级版产品Vumerity在欧盟即将获批
揭示fractalkine分子促进神经干细胞产生少突胶质细胞，有望治疗一系列神经系统疾病
慢粒靶向治疗迎突破性进展，三代TKI有望助力耐药患者延续生命
首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
59元保300万，“潮州市民保”正式上线|医疗保险|医保
TCR-T疗法新进展！诺奖得主公司向FDA递交人体临床试验申请
研究发现FLT3-ITD阳性急性髓性白血病的HSP70抑制剂
罕见病男孩3岁不会说话4年后做小主持：母亲“劈肝救儿”
罕见病RNAi疗法！3月皮下注射一次，治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病!
国家医保局答复委员：将进一步探索适合“孤儿药”的采购机制
亨廷顿病(HD)基因疗法！罗氏与NeuExcell达成战略合作，利用神经再生基因治疗平台开发新型疗法
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