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治疗肌肉萎缩性侧索硬化症的药物ISIS-SOD1Rx的1/2期临床研究启动
FDA批准新的免疫刺激疗法Empliciti用于治疗多发性骨髓瘤
Treeway公司宣布ALS治疗药物依达拉奉临床1期试验结果
FDA批准首个用于B型血友病治疗的体内蛋白置换平台技术
FDA批准MediciNova公司治疗肌萎缩性侧索硬化症（ALS）患者新临床方案
ProMetic公司启动囊性纤维化药物PBI-4050II期临床试验
欧盟率先出台NGS诊断指南（38条声明，6大方向......）
医学研究者发现新的亨廷顿舞蹈症关联蛋白
Ultragenyx公司宣布治疗1型葡萄糖转运蛋白缺乏综合征的药物新进展
多靶点药物有望治疗强直性肌营养不良1型
科学家发现肌营养不良症治疗的新靶点Jagged1
癌症基因组图谱（TCGA）新发现
血浆原性血纤维蛋白溶酶原替代疗法治疗血纤维蛋白溶酶原缺乏症患儿获得成功
Oncolytics生物公司发布晚期胰腺癌的Ib期临床研究
阿肯萨斯大学医学中心（UAMS）癌症科学家发表罕见儿童白血病相关研究发现
全球最大的罕见病测序项目发现四种新的罕见遗传病
DDD团队测序发现4种新的遗传病
ArmaGen公司宣布用于治疗Hurler综合征药物的临床研究进展
Oncolytics Biotech发表治疗多发性骨髓瘤临床研究数据
药物daratumumab对于多发性骨髓瘤第I/II期试验新进展
Spectrum药业发布注射用 EVOMELA（盐酸美法仑）关键性数据
Omeros公司宣布治疗血栓性微血管病新进展
源自眼镜蛇毒的RPI-78M有望治疗多发性硬化症
Vtesse公布用于治疗C型尼曼匹克氏症药物的初始数据
治疗复发或难治急性髓系白血病药物Vosaroxin的VALOR三期试验结果将在《柳叶刀肿瘤学》公布
Baxalta发表治疗血管性血友病三期临床研究数据
《CHEST》案例研究发现减少结节病病症的新方法
生长激素缺乏症（GHD）二期儿童研究新进展
日本启动确诊罕见病患者的基因组项目
罕见疾病白塞氏病药物研究新进展
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