资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
罕见病传播协作研讨交流会暨媒体能力培训工作坊邀您参会！
罕见病国谈药省、市落地情况究竟如何？
15个罕见病药品纳入医保目录；苏南地区新增罕见病MDT门诊；SMA基因疗法获批临床试验 |
发作性睡病首个医保药！
神经母细胞瘤新药获FDA批准上市
国内AAV基因疗法步入爆发前夕，32款IND获批，3款进入III期临床
罕见病传播协作研讨交流会暨媒体能力培训工作坊邀您参会！
两款血友病药物最新进展！外企、中国企业齐发力
正大天晴「重组人凝血因子Ⅶa」申报上市
Pharming宣布针对leniolisib开发扩展治疗其他原发性免疫缺陷丨柯西国外资讯
专访国家医保谈判组组长龚波：“解密”谈判规则，哪类药受青睐
NRDL 2023 尘埃落定
2023年医保药品目录出炉，创新药与罕见病药受到优待了吗？
刚刚！15个罕见病药物纳入国家医保目录，覆盖16种罕见病！
刚刚！依库珠单抗纳入医保目录，可治疗PNH、aHUS、gMG三种罕见病！
重磅！神经纤维瘤病药物被纳入国家医保目录，将提升患儿药物可及性
罕见病药品进目录后，还有哪些路要走？
原发性硬化性胆管炎单克隆抗体药物最新进展公布
皮肌炎/多发性肌炎2期临床完成首位患者给药
盘点10余款迈入临床的CRISPR基因编辑疗法
原发性线粒体肌病试验新进展
默克BTK抑制剂III期研究失败
英国政府启动新计划，加速罕见病儿童获得个性化治疗
多款罕见病BTK抑制剂研发受挫；罕见病基因疗法取得新进展；首儿所成立遗传罕见皮肤病多学科联合门诊
2周一次，ABR减少96%，Centessa在ASH上公布了SerpinPC治疗血友病的新数据
神曦生物治疗恶性胶质瘤AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
Solid公司杜氏肌营养不良基因疗法SGT-003获得FDA快速通道资格认定 | 柯西国外资讯
持续出击，依达拉奉治疗肌萎缩侧索硬化症有了新进展？｜2023 AANEM会议精粹
星眸生物首款基因治疗药物IND正式受理
重磅！FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法
<
...
5
6
7
8
9
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型（NF1）III期临床试验患者招募 ｜ 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子，都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘！诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部
