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原发性慢性免疫性血小板减少症研究新进展
基因治疗血友病成年患者的3期试验新进展
强直性肌营养不良疗法新进展
强效首创MC4R激动剂Imcivree治疗MC4R通路缺陷肥胖疗效强劲!
再精一点!3000+脑细胞基因组高清图谱来了
55万药费报销37万!“穗岁康”能否解罕见病之“渴”?
镰刀型细胞贫血症基因疗法研究最新进展
原发性硬化性胆管炎的临床研究招募到首位患者
首个3期DMD基因治疗项目完成首位患者给药
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治疗肝豆状核变性,AAV9基因疗法UX701新药临床试验申请在美获批
磷酸吡哆醇(胺)氧化酶缺乏症相关癫痫最新进展
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复发性或难治性套细胞淋巴瘤研究新进展
真性红细胞增多症药物5年长期结果公布
EB-101进入III期临床,治疗隐性遗传性营养不良性大疱性表皮松解症(RDEB)!
治疗两种罕见代谢疾病,Ultragenyx公司两款基因疗法在1/2期临床研究中获长期阳性数据
有望斩获第4款FDA批准疗法,Alnylam皮下注射RNAi疗法3期临床试验结果积极
镰刀型细胞贫血症基因疗法最新数据公布
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卵磷脂胆固醇酰转移酶缺乏肾病最新临床前研究
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急性骨髓性白血病的1/2a期试验开始
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症1b期研究开始给药
重度血友病A和B的3期研究完成首位患者给药
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