资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
罗氏新药利司扑兰在华获批 用于治疗脊髓性肌萎缩症
中国首个黏多糖贮积症II型酶替代疗法药物在中国投入商业应用
脊髓性肌肉萎缩症2期试验最新结果
α-1型肝病研究最新结果
肾源性尿崩症疗法最新进展
白细胞黏附缺陷症基因疗法获EMA优先药物资格认定
NEJM发表吸入莫拉司亭治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症
男孩患上罕见疾病,全国仅3例
对1-60岁SMA患者均显示效力,罗氏口服创新疗法最新临床结果积极
线粒体DNA疾病基因疗法最新研究结果
尼曼-匹克病I/II期临床试验达到主要疗效终点
浙大儿院开出首个黏多糖II型处方 患儿终于实现国内用药
高苯丙氨酸血症治疗药物获FDA和EC孤儿药资格认定
《2021年国家医保药品目录调整工作方案》和《2021年国家医保药品目录调整申报指南》 公开征求意见
福建省罕见病诊疗与医疗保障研讨会开题会召开
安徽黄山:爱心接力20名罕见病儿童轮椅“登”上黄山
关爱罕见病儿童,猪小屁邀你一起见证圆梦心灵奇旅
罕见病患儿坐轮椅结伴逛西安:生命再短暂也要努力过好每一天
合力共建罕见病生态圈
发作性睡病药物最新研究数据
首个且唯一治疗远端肾小管酸中毒药物在欧获批
Rett综合征基因疗法最新临床前数据
A型血友病基因疗法被EMA加速评估
新数据显示芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症(AADCd)患儿照料者承受巨大负担
遗传性转甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性研究新进展
全球首个“石人综合征”疗法!益普生RARγ激动剂palovarotene在美欧进入优先审查:有效抑制
互联网赋能儿童疑难罕见病诊疗 缓解儿科医疗资源供需矛盾
中国首条罕见病心理热线第一阶段成果发布 心理咨询有利病患康复
多方共探内容共建矩阵 启动罕见病“破圈”计划
罕见病:11岁男孩频繁肠套叠源自遗传
<
...
83
84
85
86
87
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
神经纤维瘤病1型(NF1)III期临床试验患者招募 | 临床招募
广告
人物故事
更多 +
每一个孩子,都是生命的礼物
从志愿者到月捐人 | 月捐人故事
18个患者家庭药物研发的自救之路
广告
视频
更多 +
「生命的礼物」2023年罕见病科普宣传视频
广告
报告下载
更多 +
招聘
招聘!诚邀有志之士加入蔻德罕见病中心团队
公众号
捐赠
返回顶部