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特发性肺纤维化治疗新指南发布
冷泉港实验室:雷特综合征有望通过小分子药物进行治疗
科学家发现儿童遗传性肥胖营养治疗有效靶点
美国妇产科医师学会:关于无创产前检测的共识更新
药明康德与新华医院小儿内分泌/遗传科合作 推动罕见遗传病研究
肾脏罕见病的新研究——局灶节段性肾小球硬化(FSGS)
罕见病诊疗模式探索
ORIG3N公司宣布同斯特奇-韦伯基金会展开罕见病研究合作
日本生物制药公司使用云计算平台推进罕见病临床研究
罕见遗传性疾病红细胞生成性原卟啉症的治疗获重大突破
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Orphanet:人类最全的罕见病知识库
罕见病:肌营养不良患者亟待认知
罕见病群体职业选择调查:培训及医疗成最大需求
庞贝氏病患儿治疗面临困局 要用一亿元续命三十年?
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陕西两千“渐冻人”仅二百人治疗
骨髓增生异常综合征诊断与治疗中国专家共识(2014 年版)
有望治疗肌营养不良症的免疫细胞亚群
研究维生素D含量帮助多发性硬化诊断
心脏病药物地高辛或可有效治疗肌萎缩侧索硬化症
PNAS:中国科学家通过干细胞移植缓解帕金森病症
Science颠覆性论文:神经退行性疾病治疗新方向
景昱医疗:自主研发脑起搏器“擒住”帕金森
Science医学:让瘫痪患者恢复行走
侏儒症,或有药可医
多发性硬化疾病修饰疗法专家共识发布
多发性硬化症患者或可通过定向任务锻炼改善其自我意识
专家视角|罕见病患者的中国梦
深度|“冰桶挑战” 的火热掩饰不了中国罕见病现状的困境
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