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又一个！Krabbe病的基因治疗临床前研究新亮点
“世界以痛吻我，我愿报之以歌”
罕见病医疗援助山西专项第二期项目启动
钼辅因子缺乏症A型药物在美获批
Krabb病药物获FDA孤儿药和儿科罕见病资格认定
政协提案答复后 委员与专家面对面为罕见病建言
“一粒药”的考量与抉择
全球最昂贵的药物！诺华SMA基因疗法Zolgensma纳入英国医保
博鳌乐城维健罕见病临床医学中心引进Ravicti®用于治疗尿素循环障碍疾病
杜氏肌营养不良症突变靶向疗法在美获批
刘献祥：建议完善我国罕见病药品供应保障体系
FDA批准启动该罕见病基因疗法临床试验
常染色体显性多囊肾病最新临床进展
首个治疗系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)的生物药!
肺动脉高压临床试验数据
短肠综合征关键性3期临床试验完成首例受试者给药
慢性炎性脱髓鞘性多发性神经病药物在美获批
脊髓性肌萎缩症(SMA)首个口服药！罗氏Evrysdi在欧盟即将获批上市，在中国已进入审查！
“海绵宝贝”包珍妮： 用诗歌怒放生命
关注罕见病 让爱不罕见
全面推进省级医保统筹 加快商业保险纳入罕见病多方支付机制
世界罕见病达7000种 援青博士计划打造西北罕见病诊疗中心
刘献祥：建议完善我国罕见病药品供应保障体系
局灶节段性肾小球硬化的3期研究进展
Alagille综合征药物的新药申请提交已完成
罕见病病基因疗法获FDA儿科罕见病和孤儿药资格认定
镰刀型细胞贫血基因疗法获EMA优先药物资格认定
全球首个治疗黏多糖贮积症2型的注射液获批
代表委员履职记|全国政协委员丁洁呼吁，打通罕见病医疗保障“最后一公里”
多发性骨髓瘤CAR-T疗法上市申请获欧盟加速评估
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