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泛PPAR激动剂全身性硬化病临床失败
FDA授予BI-1206治疗套细胞淋巴瘤的孤儿药资格认定
FDA授予Apraglutide治疗短肠综合征的孤儿药资格认定
欧盟委员会批准ORKAMBI®用于治疗囊性纤维化患儿
罕见病就医难？广东患者认准这14家医院
增值税优惠的首批21个罕见病药品和4个原料药清单公布
国家卫生健康委办公厅关于建立全国罕见病诊疗协作网的通知
梯瓦在美国推出Adcirca（他达那非，20mg片剂）仿制药，治疗肺动脉高压（PAH）
基因疗法新贵Passage融资1.155亿美元
罕见病药物上市明显提速
“读懂”病历识别影像 AI“医术”超年轻医生
面部识别和人工智能可用于识别罕见遗传病
靶向疗法缓解脏器损伤 Alexion达成罕见病开发合作
国务院：对罕见病药给予增值税优惠
探索肺病新药靶标！拜耳与京都大学达成战略研究联盟，专注特发性肺纤维化（IPF）
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性黑蒙症，FDA已批准其临床试验
17亿美元合作 打造治疗严重神经疾病的基因疗法
妇幼司公布2019年度先天性结构畸形救助项目省级项目管理机构和定点医疗机构名单
青岛筹措1.4亿元慰问困难群众 惠及罕见病群体
抽丝剥茧诊断罕见病 多学科合作、跨越国界共续生命缘
百健2018财报：多发性硬化症业务进入瓶颈 Spinraza一枝独秀
洞察 | 新生儿基因检测现状分析
聊城提高孤儿和重点困境儿童保障标准
巴西政府宣布成立罕见疾病协调中心
一文读懂FDA关于”加速批准“的最新指南
新的治疗靶点为ALS新疗法打开大门
中日医院多措并举改善医疗服务 提升就医满意度
国家药监局：要加快临床急需和罕见病治疗药品的审评审批
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